Mise au point

Au-delà de l’essai contrôlé randomisé : innovations méthodologiques et enjeux pour l’évaluation des médicaments

Mis en ligne le

30 juin 2026

Auteur

J. Fournier

Le cadre des estimands formalise la quantité d’effet à estimer et la gestion des événements intercurrents.
Les essais adaptatifs permettent d’améliorer l’efficience du développement clinique, au prix d’une complexité méthodologique accrue.
L’émulation d’essais cibles constitue une extension méthodologique de l’analyse observationnelle, sans se substituer à l’essai randomisé.

Les “nouvelles méthodologies” des essais cliniques ne marquent pas une rupture radicale avec les approches antérieures, mais reflètent une évolution en matière de production de la preuve. Certaines approches, telles que l’inférence bayésienne ou les plans adaptatifs, sont anciennes sur le plan théorique, mais connaissent aujourd’hui une mise en œuvre accrue. D’autres, comme l’émulation d’essais cibles à partir de données observationnelles, traduisent l’extension du périmètre des sources de données utilisées pour estimer un effet traitement. Le modèle de l’essai contrôlé randomisé explicatif demeure…