L’enjeu des plateformes académiques de production des médicaments de thérapie ­innovante préparés ponctuellementdans les maladies rares

EN RÉSUMÉ 
Les médicaments de thérapie innovante (MTI) ont transformé la prise en charge de nombreuses maladies génétiques, comme l’illustre le Zolgensma® dans l’amyotrophie spinale, mais le modèle industriel reste inadapté à la majorité des maladies rares, en particulier ultrarares. Dans ce contexte, les médicaments de thérapie innovante préparés ponctuellement (MTI‑PP), produits à l’hôpital pour un patient donné sous régime d’exemption hospitalière, offrent une solution pour des indications sans alternative commerciale. La France a joué un rôle pionnier avec le développement académique de MTI‑PP pour des déficits immunitaires rares. Neuf plateformes hospitalières sont aujourd’hui autorisées à produire des MTI‑PP, au prix d’infrastructures très réglementées, de procédés techniques complexes et de contrôles qualité exigeants, qui renchérissent fortement les coûts. Le maintien et le financement durable de ces plateformes académiques à but non lucratif sont essentiels pour garantir un accès équitable à l’innovation pour les patients atteints de maladies rares. Le biocluster GenoTher illustre une structuration ambitieuse autour des thérapies géniques, tandis que l’absence de production académique de vecteurs viraux GMP demeure un verrou majeur, appelant la création de nouvelles capacités publiques de bioproduction pour les petites séries destinées aux maladies ultrarares.