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Dossier
Apports de la pharmacologie dans l’investigation des troubles neuropsychiatriques chez l’enfant atteint de mucoviscidose sous modulateurs du CFTR
- Les modulateurs du cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (mCFTR), traitement de la mucoviscidose, induisent des effets neuropsychiatriques chez l’enfant, même à des concentrations non suprathérapeutiques, via une action sur des cibles non thérapeutiques du système nerveux central.
- La variabilité de réponse aux mCFTR impose des explorations en pharmacologie biologique et pharmacogénétique. La personnalisation reste difficile, en raison d’une galénique et d’un dosage unique par tranche d’âge et de poids.
- La collaboration entre spécialistes de la mucoviscidose et pharmacologues (pharmacovigilance, pharmacologie biologique, pharmacogénétique) est essentielle pour limiter les risques de ces médicaments et assurer une prise en charge thérapeutique personnalisée et sécurisée.
Dans de nombreuses situations cliniques notamment complexes, l’optimisation de la prise en charge des patients passe par l’intervention d’équipes pluridisciplinaires. C’est souvent le cas dans les maladies rares, au travers des centres de référence et de compétences. C’est aussi le travail au quotidien des pharmacologues des CHU que d’intervenir en synergie avec les autres cliniciens pour optimiser la prise en charge thérapeutique en fonction de terrains particuliers ou de tableaux cliniques complexes. Cet article…
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