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Dans le cadre du Congrès Risque infectieux et soin

Médecin
Cardiologie et maladies vasculaires

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Imagerie médicale

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Cardiologie et maladies vasculaires

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Cardiologie et maladies vasculaires

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Maladies infectieuses et tropicales

Nusinersen est un oligonucléotide antisens, un fragment synthétique de matériel génétique permettant d’accroître de façon ciblée la production de la protéine SMN, en ciblant l’ARN prémessager du gène SMN2, en augmentant de cette façon la quantité de protéine de survie des ...

Dans le cadre du Congrès Actualités au congrès Cure SMA Annual Conference

Le nusinersen est le premier traitement à avoir été indiqué chez les patients de tous âges (enfants et adultes) atteints d’amyotrophie spinale 5q (SMA). Plusieurs études cliniques ont montré un rapport bénéfice/risque favorable avec une efficacité cliniquement significative sur les ...

Dans le cadre du Congrès Actualités au congrès Cure SMA Annual Conference

Le SRK-015 est un anticorps monoclonal humain actuellement en développement dans la SMA : l’objectif est de cibler l’atrophie musculaire et d’améliorer la fonction motrice en inhibant l’activation de la myostatine. Il s’agit d’une étude de phase I réalisée chez l’homme avec ...

Dans le cadre du Congrès Actualités au congrès Cure SMA Annual Conference

L’hypothèse de cette étude est que la pyridostigmine, un inhibiteur de l’acétylcholinestérase, pourrait améliorer le fonctionnement de la jonction neuromusculaire et réduire la faiblesse et la fatigabilité musculaire chez les patients SMA (figure 1). Il s’agit d’une étude de ...

Dans le cadre du Congrès Actualités au congrès Cure SMA Annual Conference

La SMA de type 1 est une maladie neuromusculaire extrêmement sévère qui débute avant l’âge de 6 mois, à l’origine d'une faiblesse motrice avec des difficultés pour le soutien céphalique ainsi que des troubles bulbaires (respiratoires et de déglutition). En l’absence de traitement, ...

Dans le cadre du Congrès Actualités au congrès Cure SMA Annual Conference

Le risdiplam (RG7916) est une “petite molécule” à distribution périphérique, administré par voie orale et qui permet d’accroître la production de la protéine SMN en modulant l’ARN prémessager du gène SMN2. Il est également actuellement en cours d’évaluation dans l’étude ...

Dans le cadre du Congrès Actualités au congrès Cure SMA Annual Conference

L’étude de phase II EMBRACE a inclus des enfants avec des formes de SMA infantiles ou à début plus tardif qui n’étaient pas éligibles pour participer aux études ENDEAR et CHERISH. Les objectifs étaient d’évaluer la sécurité et la tolérance du nusinersen administré par voie ...

Dans le cadre du Congrès Actualités au congrès Cure SMA Annual Conference

Le nusinersen a démontré un rapport bénéfice/risque favorable avec une efficacité cliniquement significative sur les fonctions motrices dans différentes formes de SMA. Une efficacité significative sur la survie sans événement a également été observée dans les formes infantiles de ...

Dans le cadre du Congrès Actualités au congrès Cure SMA Annual Conference

Nusinersen est un oligonucléotide antisens, un fragment synthétique de matériel génétique permettant d’accroître de façon ciblée la production de la protéine SMN, en ciblant l’ARN prémessager du gène SMN2, en augmentant de cette façon la quantité de protéine de survie des ...

Dans le cadre du Congrès Actualités au congrès Cure SMA Annual Conference

L’utilisation des neurofilaments (NF) en tant que biomarqueurs dans certaines maladies neurodégénératives a suscité un vif intérêt ces dernières années. Il existe 3 isoformes de NF : phosphorylés de chaîne lourde (pNF-H), de chaîne moyenne (pNF-M) et de chaîne légère (NF-L). Les NF ...

Dans le cadre du Congrès Actualités au congrès Cure SMA Annual Conference