Étude SPR1NT : remplacement génique par onasemnogene abeparvovec chez des patients atteints de SMA présymptomatiques
L’amyotrophie spinale infantile est une maladie neurodégénérative qui entraîne une perte rapide des motoneurones pendant la première année de vie. L'onasemnogene abeparvobec (AVXS-101) est un traitement de substitution génique qui traite la cause moléculaire de la SMA (en restaurant ...
Dans le cadre du Congrès Actualités au congrès Cure SMA Annual Conference
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