Étude STRONG : remplacement génique par onasemnogene abeparvovec chez des patients atteints de SMA de type 2
L'onasemnogene abeparvovec (AVXS-101, un transcrit de SMN humain encapsulé dans AAV9) franchit la barrière hémato-encéphalique en traitant la cause génétique de la SMA.STRONG est une étude de phase I/IIa ouverte, réalisée chez des patients atteints de SMA de type 2 (avec 3 copies de ...
Dans le cadre du Congrès Actualités au congrès Cure SMA Annual Conference
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