Étude SUNFISH Part 1 : risdiplam dans les SMA de type 2 ou 3
Le risdiplam (RG7916) est une “petite molécule” à distribution périphérique, administré par voie orale et qui permet d’accroître la production de la protéine SMN en modulant l’ARN prémessager du gène SMN2. Il est également actuellement en cours d’évaluation dans l’étude ...
Dans le cadre du Congrès Actualités au congrès Cure SMA Annual Conference
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